Zusammenfassung
Die Einführung biologischer Medikamente hat die Behandlung von Kindern mit schweren
rheumatischen Erkrankungen gravierend verändert. Sie hat auch dazu beigetragen, dass
unerwünschte Arzneimittelwirkungen in der Kinderrheumatologie heute systematisch erfasst
werden. Mit dem nationalen JIA-Biologikaregister BiKeR und dessen Follow-up-Register
JuMBO werden bereits seit 2001 Informationen zur Langzeitsicherheit der zunehmend
eingesetzten Biologika erhoben. Beide Register übersehen mittlerweile etwa 15 000
Patientenjahre und erfassen prospektiv unerwünschte Ereignisse mit möglichem Zusammenhang
zur Therapie. Von besonderem Interesse sind schwerwiegende Infektionen, inzidente
Autoimmunerkrankungen und maligne Erkrankungen. Bisher haben sie, ebenso wie andere
internationale prospektive Erhebungen, kein den Nutzen der neuen Therapien infrage
stellendes Risiko aufgedeckt. Valide Aussagen zum Risikoprofil der Biologika für bestimmte
Ereignisse gestatten sie allerdings noch nicht. Eine weitere sorgfältige Pharmakosurveillance
ist zur abschließenden Risikobewertung erforderlich. Diese wird durch die neue Gesetzgebung
der EU bzw. deren Anpassung für Deutschland mittels der 16. AMG-Novelle, deren Inhalte
kurz vorgestellt werden, unterstützt.
Summary
The introduction of biologic drugs has substantially changed the treatment of children
with severe rheumatic diseases and has contributed to a systematic recording of drug
side effects in pediatric rheumatology. The national JIA biologic register BiKeR and
its follow-up register JuMBO have collected data on the long-term safety of the increasingly
used biologics. Both registers meanwhile comprise 15,000 patient-years of observation.
Over this period, they have prospectively recorded adverse events of special interest,
including serious infections, newonset autoimmune diseases and malignancies. So far,
both registers, as well as other international prospective surveys, have not revealed
any risk that would call the benefit of the new drugs in question. However, available
data do not allow drawing conclusions on the risk profile of biologics for specific
events. A more comprehensive pharmacosurveillance (of more patients over a longer
period) is necessary for this purpose. The new EU legislation on pharmacovigilance
and its adaptation for Germany by the 16th AMG amendment, whose content is briefly given, will support this.
Schlüsselwörter
Pharmakovigilanz - juvenile idiopathische Arthritis - Biologikaregister - Arzneimittelsicherheit
Keywords
Pharmacovigilance - juvenile idiopathic arthritis - biologic registries - drug safety